# Terapia genica 'bimbi in bolla', l'Italia celebra il suo primato

> Il 27 giugno a Roma si celebra il successo della prima terapia genica con cellule staminali, approvata dall'UE per la lotta alle malattie genetiche rare.

- **Autore:** Adnkronos Salute 
- **Pubblicato:** 2016-06-22
- **Aggiornato:** 2016-06-22
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Milano, 22 giu. (AdnKronos Salute) - **Strimvelis**: cronaca di un primato tricolore. Lunedì 27 giugno a Roma, presso la Presidenza del Consiglio dei ministri, l'Italia celebra un successo senza precedenti nella**lotta alle malattie genetiche rare**: la prima **terapia genica** con cellule staminali a ricevere dalla Comunità europea il via libera al lancio sul mercato per il trattamento dei '**bimbi in bolla**', i piccoli affetti da Ada-Scid, una condizione che fin dai primi mesi di vita compromette il sistema immunitario rendendolo incapace di reagire a qualunque agente [Patogeno](https://www.paginemediche.it/glossario/patogeno).

 Strimvelis rappresenta per la comunità scientifica "un caso di successo per la ricerca italiana e un modello di collaborazione unico" che ha visto protagonisti la Fondazione Telethon, l'Irccs ospedale San Raffaele di Milano e il gruppo farmaceutico britannico GlaxoSmithKline.

 Durante l'evento capitolino (Sala polifunzionale, via Santa Maria in Via 37b, dalle 15.30 alle 17) i 'padri' di Strimvelis ripercorreranno le tappe del "percorso straordinario" che ha portato all'**approvazione Ue**: "Dagli inizi pionieristici alla fine degli anni Novanta con la nascita dell'Istituto San Raffaele Telethon per la [Terapia](https://www.paginemediche.it/glossario/terapia) genica", il Tiget di Milano, "a quando nel 2002 vennero pubblicati su Science i primi risultati positivi della terapia genica, fino alla partnership con Gsk del 2004, che nel 2010 diventa un'alleanza a 3 per combattere 7 malattie genetiche rare".
 A raccontare la storia e a tracciare gli sviluppi futuri di questo filone di ricerca alle istituzioni, alle associazioni di pazienti e alla stampa saranno Alessandro Aiuti, responsabile Area clinica Tiget San Raffaele; Nicola Bedin, amministratore delegato Irccs ospedale San Raffaele; Daniele Finocchiaro, presidente e amministratore delegato Gsk spa; Lucia Monaco, direttore scientifico Fondazione Telethon; Luigi Naldini, direttore SR-Tiget; Luca Pani, direttore generale Aifa, Agenzia italiana del farmaco. Introdurrà i lavori Claudio De Vincenti, sottosegretario di Stato alla Presidenza del Consiglio. In conclusione sono previsti gli [INTERVENTI](https://www.paginemediche.it/glossario/interventi) di Sir Andrew Witty, Ceo di Gsk, e del ministro della Salute Beatrice Lorenzin. Modera l'editore Paolo Messa (Formiche).

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