Farmaci: l'esperto, '2000 italiani con forme gravi di emofilia A, arriva novità'

Roma, 6 apr. (Adnkronos Salute) - "Sono 4-5000 i pazienti italiani con emofilia A, mentre le forme gravi riguardano 2000 persone. Proprio per questi ultimi pazienti è in arrivo una novità. Un anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico (emicizumab Roche) già indicato per il trattamento di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII, che ora è indicato - e rimborsato - anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII". A dirlo all'Adnkronos Salute è Giancarlo Castaman, direttore del Centro malattie emorragiche e della coagulazione dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze.
"Un passo avanti dal punto di vista terapeutico, ma anche una svolta in termini pratici - spiega lo specialista - con significativi vantaggi per le persone con emofilia A grave senza inibitori, che rappresentano peraltro una percentuale maggiore di pazienti. Il farmaco ha il vantaggio di essere somministrato sotto cute una volta a settimana, e gli studi ci dicono anche ogni due o quattro settimane. Un vantaggio straordinario per i nostri pazienti e la loro qualità della vita: pensiamo ad esempio ai bambini. Lo scopo, con questa indicazione, è non avere sanguinamenti. E possiamo dire che la ricerca nell’ambito dell’emofilia ha raggiunto dei livelli straordinari in termini di efficacia e sicurezza", aggiunge l'esperto. Che in questi giorni di emergenza Covid-19 ha visto cambiare il suo lavoro.
"Noi facciamo attività ambulatoriale e naturalmente la direzione ha dato indicazione di ridurre al minimo le attività routinarie. Gli stessi pazienti cercano di non recarsi in ospedale e l'attività chirurgica non di emergenza è sospesa, così - conclude - restiamo in contatto con i nostri pazienti attraverso le email e il computer".