Farmaci: la proposta, terapie geniche costose? Le producano centri pubblici

Roma, 22 gen. (AdnKronos Salute) - Terapia genica: non più il futuro, ma l'entusiasmante presente della medicina moderna. Dopo tre decenni di speranze, segnati anche da battute d'arresto, le cure che puntano a correggere gli errori nel Dna del paziente per farlo guarire dalla sua malattia, stanno entrano a far parte dell'armamentario terapeutico dei clinici. Il problema è il loro costo, altissimo, sia a causa delle spese necessarie a metterli a punto, sia per lo scarso numero di pazienti che ne possono beneficiare. Le aziende farmaceutiche fanno dunque i conti e fissano prezzi che in alcuni casi arrivano a sfiorare il milione di dollari per malato. Non sono solo le industrie, però, a lavorare su queste cure: anche laboratori pubblici, e anche italiani, hanno raggiunto risultati. Proprio "quando la scoperta è stata raggiunta anche con fondi pubblici, ci dovrebbe essere una richiesta di un condizionamento sul prezzo, o si potrebbero creare laboratori pubblici che preparino il prodotto e lo mettano a disposizione al prezzo di costo", propone Silvio Garattini, direttore dell'Irccs Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano.
"Bisognerebbe creare con anticipo delle regole - dice Garattini all'Adnkronos Salute - che prevedano, quando anche istituzioni pubbliche hanno partecipato alla ricerca, un accordo sul prezzo: non può essere che si spendano soldi pubblici e poi i profitti li faccia solo chi realizza il prodotto finale. Dato anche che" la produzione delle terapie geniche "consiste in attività di laboratorio, che non richiedono delle masse produttive, un'alternativa è creare strutture pubbliche che preparino il prodotto e lo mettano a disposizione dei pazienti, che spesso sono pochissimi, al prezzo di costo".
"Abbiamo strutture già esistenti nel Paese che hanno la capacità di riprodurre questo tipo di terapie e potrebbero prendere in carico questa missione. Altrimenti si rischia che queste opzioni di cura si moltiplichino, ma ci troveremo nella condizione di non poterle utilizzare", teme il farmacologo. Una soluzione, quella dei centri pubblici 'arruolati' per produrre le terapie geniche, assicura Garattini, "facilmente applicabile nel breve termine".
La terapia genica è progettata per introdurre materiale genetico nelle cellule, in modo da compensare o correggere i geni anormali causa di malattia. Se un gene mutato provoca un danno o la scomparsa di una proteina necessaria, ad esempio, la terapia genica è in grado di introdurre una copia normale del gene e di ripristinare la funzione della proteina in questione.
Originariamente concepita come trattamento mirato solo alle malattie ereditarie - riporta la rivista 'Science' nel numero di questa settimana, in un articolo intitolato 'L'era della terapia genica' - questo trattamento viene oggi applicato anche nel caso di patologie 'acquisite', come alcune forme di cancro. E nel 2017 è giunto un flusso costante di risultati clinici incoraggianti, con progressi nelle terapie geniche per l'emofilia, l'anemia falciforme, la cecità, diverse malattie neurodegenerative, una serie di altre patologie genetiche e, appunto, tumori del midollo osseo e dei linfonodi.
Tre terapie geniche sono state approvate dalla Food and Drug Administration (Fda), negli Stati Uniti, nel corso del 2017, e molte altre sono attualmente allo studio. Secondo l'autrice principale Cynthia Dunbar, ricercatore senior di Ematologia al National Heart, Lung and Blood Institute (Nhlbi), che fa parte dei National Institutes of Health americani, metodi ancora più innovativi, come l'approccio Crispr/Cas9, forniranno presto sistemi di correzione del genoma più ampi ed efficaci.
Gli autori indicano inoltre gli approcci che hanno finora prodotto i migliori risultati nella terapia genica: la somministrazione diretta in vivo di vettori virali (veri e propri virus 'buoni') per far arrivare i geni terapeutici nelle cellule umane e il trasferimento di cellule staminali del sangue o del midollo osseo del paziente geneticamente modificate in laboratorio, poi re-iniettate nello stesso paziente.
"Ricercatori del mondo accademico e dell'industria stanno lavorando con le aziende regolatorie per accelerare lo sviluppo e la standardizzazione della produzione delle terapie geniche - si evidenzia su Science - ma sarà cruciale coinvolgere anche i soggetti pagatori per sviluppare nuovi modelli di finanziamento di queste terapie, dagli altissimi costi ma dai benefici a lungo termine per i malati".
Il pericolo che si corre in caso contrario, secondo gli esperti, è di vedere "interrotta" la fornitura di queste cure, come si rischia in Europa "dove due prodotti sono stati autorizzati, ma uno è stato ritirato e uno è a rischio di interruzione d'uso" proprio per la mancanza di questi nuovi paradigmi.