Farmaci: ok in Italia a terapia per malattia residua minima in leucemia acuta

Roma, 25 set. (Adnkronos Salute) - Da oggi i pazienti italiani con leucemia linfoblastica acuta (Lla) da precursori delle cellule B, forma aggressiva di leucemia che colpisce bambini e adulti, hanno nuove opportunità per beneficiare di periodi sempre più lunghi liberi da malattia, fino alla sua possibile eradicazione completa. L'Aifa, Agenzia italiana del farmaco, ha approvato due estensioni delle indicazioni di Blincyto* (blinatumomab), farmaco che si avvale dell’avanzata piattaforma immuno-oncologica BiTE* (Bispecific T-cell Engager), e che adesso può essere utilizzato su adulti con Lla originata da precursori delle cellule B (con espressione della molecola Cd19 sulla superficie delle cellule leucemiche e negativa per il cromosoma Philadelphia), per il trattamento della malattia residua minima, vale a dire per debellare le cellule invisibili alla valutazione al microscopio ottico, che possono permanere anche quando la malattia non dà più sintomi. Lo comunica Amgen in una nota.
Il farmaco potrà inoltre essere utilizzato per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con Lla originata da precursori delle cellule B (con espressione della molecola Cd19 sulla superficie delle cellule leucemiche e negativa per il cromosoma Philadelphia) quando la malattia si ripresenta o non regredisce dopo due precedenti linee di trattamento o dopo essere stati sottoposti a trapianto di cellule staminali. La decisione di Aifa "segna un nuovo importante successo per la tecnologia BiTE, su cui si basa blinatumomab, capostipite degli anticorpi a doppio bersaglio, farmaci che potenziano l’attività antitumorale del sistema immunitario: la loro caratteristica è quella di legarsi contemporaneamente a due bersagli, costruendo un 'ponte' che connette le cellule T, gli agenti più potenti del sistema immunitario, alle cellule tumorali bersaglio. Grazie a questo ponte, le cellule T possono agire a distanza ravvicinata sulle cellule tumorali, riconoscendole, legandosi ad antigeni specifici e rilasciando molecole che ne provocano la morte.
In Europa vengono diagnosticati ogni anno circa 7.000 nuovi casi di Leucemia linfoblastica acuta, un tumore del sangue che colpisce i precursori dei linfociti, un particolare tipo di globuli bianchi deputati a combattere le infezioni e altri tipi di malattia. Nelle persone colpite da Lla si verifica una crescita incontrollata di globuli bianchi immaturi nel midollo osseo, a discapito di altre cellule del sangue.
Questa malattia "è dovuta ad alterazioni geniche accertate nella gran parte dei casi. La cellula linfoblastica prolifera perché è portatrice di anomalie nei sistemi genici che regolano la crescita e la proliferazione cellulare; diversi tipi di questa malattia esprimono diversi livelli di alterazioni - spiega Renato Bassan, direttore Uo di Ematologia, Aulss3 Serenissima - è una patologia che se non viene trattata può portare al decesso nel giro di giorni o settimane. L’incidenza di questa patologia, che è sostanzialmente abbastanza rara e si osserva più frequentemente nei bambini, meno negli adulti, nel soggetto adulto tra i 20 e i 70 anni non arriva a un nuovo caso per 100.000 persone per anno".
"Essere portatori di malattia residua minima fino ad oggi significava per il paziente avere una prognosi sfavorevole perché non c’erano farmaci in grado di eradicare il residuo di malattia rilevabile solo a livello citofluorimetrico o molecolare - dichiara Robin Foà, ordinario di Ematologia, Università Sapienza di Roma - oggi abbiamo blinatumomab, il primo farmaco approvato per il trattamento della malattia residua minima nei pazienti con Lla da precursori delle cellule B, e questo significa ridurre il rischio di ricadute di malattia, aumentare le probabilità di sopravvivenza a lungo termine e rendere molti pazienti maggiormente idonei a sottoporsi ad un trapianto allogenico di cellule staminali".
"Blinatumomab è un farmaco pronto all’uso che permette di trattare con tempestività i pazienti pediatrici che abbiano sviluppato una malattia refrattaria ai trattamenti convenzionali o che siano ricaduti nonostante l’impiego di due precedenti terapie. In questi pazienti, le chance di recupero erano fino ad oggi marcatamente basse - spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia, Terapia cellulare e genica, Irccs ospedale Bambino Gesù di Roma - da adesso, abbiamo a disposizione un’arma in più e blinatumomab rappresenta uno dei maggiori esempi di successo dell’immunoterapia, una forma innovativa di trattamento che sta rivoluzionando l’oncologia pediatrica dando nuove speranze alle famiglie".
"Il potenziale della ricerca biotecnologica Amgen mira a dare risposta anche ai bisogni di patologie rare, come la leucemia linfoblastica acuta, nelle quali permangono importanti margini per migliorare le possibilità di cura e le prospettive per i pazienti - osserva Maria Luce Vegna, Executive Medical Director Amgen Italia - l’autorizzazione di Aifa è un’ulteriore, importante conferma della portata innovativa della piattaforma BiTE, su cui si basa blinatumomab, un farmaco pronto all’uso per un accesso precoce e tempestivo al trattamento, prima immunoterapia ad offrire ai pazienti adulti in remissione la possibilità di aggredire il residuo di malattia, diminuendo il rischio di ricadute, e ad aprire nuove speranze per i pazienti pediatrici che vanno incontro a ricadute".