Farmaci: Rossi (Alexion), 'orgogliosi di ravulizumab, svolta per malati Enp'

Roma, 25 gen. (Adnkronos Salute)() - “La rimborsabilità di ravulizumab rappresenta per noi la realizzazione di ciò per cui lavoriamo ogni giorno da 30 anni: trasformare la vita delle persone affette da malattie rare e disturbi invalidanti, come l’emoglobinuria parossistica notturna. Siamo molto orgogliosi di questo risultato, perché ravulizumab rappresenta esattamente quello che è lo spirito della nostra missione". Lo ha detto Anna Chiara Rossi, Vp & General manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, nel suo intervento alla conferenza stampa virtuale “Malattie rare: nuove opportunità e prospettive di vita per persone con Emoglobinuria parossistica notturna”, promossa da Alexion Pharma Italy.
"L’Epn - ha ricordato - è una malattia molto grave e potenzialmente mortale. Il primo passo da parte nostra è stato quello di mettere a disposizione dei pazienti un farmaco grazie al quale possono avere un’aspettativa di vita sovrapponibile a quella della popolazione sana. Siamo convinti che ravulizumab abbia le potenzialità per diventare il nuovo standard di cura per il trattamento di questa patologia perché grande è il beneficio che può portare in termini di qualità di vita dei pazienti, familiari e caregiver”.
“Con ravulizumab i pazienti possono vivere la loro vita appieno: non sono costretti ad andare in ospedale per sottoporsi a infusioni ogni 2 settimane (27 all’anno) come richiede la terapia standard eculizumab. Grazie a questo nuovo anticorpo monoclonale, invece, le infusioni si riducono a 6-7 all’anno (una ogni 8 settimane). Questo significa che il paziente in trattamento con ravulizumab non solo ha una prospettiva di vita pari a quella delle persone sane ma guadagna 20 giorni che può vivere come meglio crede: a lavoro, in famiglia, con gli amici. Venti giorni di vita guadagnati che in questo periodo – in piena pandemia – danno un vantaggio ancora maggiore: i pazienti fragili hanno la possibilità di recarsi 20 volte in meno presso i centri ospedalieri per effettuare le cure, di conseguenza c’è una maggiore protezione nei loro confronti".
"Inoltre, anche il Servizio sanitario nazionale ne trae un grande giovamento - spiega ancora Anna Chiara Rossi - perché se il paziente si reca 20 volte in meno in ospedale la nostra sanità pubblica riesce ad ottimizzare le risorse che così possono essere dedicate ad altre attività”.
Rossi ha poi ricordato come Alexion “sia da sempre impegnata a migliorare la vita e la qualità di vita delle persone colpite da malattie rare e quella delle loro famiglie cercando di sviluppare e mettere a disposizione di queste persone - che non hanno alternative valide – trattamenti efficaci e servizi innovativi che possano migliorare il loro percorso, al di là del farmaco. Il 2022 è molto importante per noi perché sono esattamente 30 anni che Alexion è impegnata nel sostenere i pazienti e le famiglie colpite dalle malattie rare attraverso la ricerca e lo sviluppo di nuove terapie. Finora siamo riusciti a mettere a disposizione dei pazienti numerosi farmaci per 7 patologie".
"Ma non è finita qui - aggiunge la manager - perché per il 95% delle malattie rare ad oggi non esiste un trattamento efficace. Nostro obiettivo è continuare a collaborare con la comunità che ruota intorno alle malattie rare (pazienti, centri specializzati, medici) per cercare di capire quali sono i reali bisogni di queste persone e trovare tutte le soluzioni”. Infine: “Stiamo lavorando a più di 20 programmi di ricerca a livello globale, solo in Italia collaboriamo con circa 90 centri, e abbiamo in trattamento con terapie sperimentali oltre 110 pazienti”, conclude.