Farmaci: Shire, ok Chmp Ema a nuovo fattore ricombinante per emofilia A

Roma, 17 nov. (AdnKronos Salute) - Disco verde del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea del farmaco (Ema) al rilascio dell'autorizzazione all'immissione nel mercato per rurioctocog alfa pegol, un fattore VIII ricombinante a emivita prolungata, per la profilassi e il trattamento on-demand negli adulti e adolescenti con emofilia A. Lo comunica oggi Shire.
"Questo parere positivo - afferma Howard B. Mayer, Senior Vice President e ad-interim Capo della divisione mondiale Ricerca e Sviluppo di Shire - segna un importante passaggio nella strada per fornire ai pazienti europei con emofilia A, adulti e adolescenti, una nuova opzione di trattamento con un dosaggio di profilassi due volte a settimana, affinché i pazienti e i loro medici curanti possano gestire l'emofilia A nel modo che trovano maggiormente adatto". La sottomissione al Chmp è stata realizzata sulla base di tre studi clinici di fase III in pazienti con emofilia A: uno studio prospettico, globale, multicentrico, in aperto, non randomizzato, in pazienti dai 12 ai 65 anni; uno studio prospettico, non controllato, in aperto, multicentrico, in pazienti di età pari o inferiore a 12 anni; uno studio di controllo peri-operativo dell'omeostasi con risultati provvisori su 15 pazienti con emofilia A grave sottoposti a procedure chirurgiche.
L'emofilia A è una rara disfunzione del sanguinamento che causa sanguinamenti più lunghi del normale a causa della mancanza del fattore di coagulazione VIII (FVIII) nel sangue, e colpisce oggi oltre 150.000 persone nel mondo. Il parere positivo del Chmp sarà riesaminato dalla Commissione europea, che ha l'autorità di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Ue.