Malattie rare: in Italia fattore ricombinante contro emofilia A acquisita

Roma, 21 feb. (AdnKronos Salute) - Efficacia, profilo di sicurezza e personalizzazione del trattamento tramite la misurabilità dell'attività del fattore VIII del paziente sono i risultati ottenuti con susoctocog alfa, la Terapia di sostituzione dedicata al trattamento dell'emofilia A acquisita prodotta da Shire. Susoctocog alfa è adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità in fascia H, nel trattamento di episodi emorragici che si manifestano nei pazienti adulti con Emofilia acquisita causata da anticorpi che neutralizzano il fattore VIII della coagulazione (Supplemento ordinario n. 10 alla Gazzetta Ufficiale del 17 febbraio), come si legge in una nota.
Offrendo a pazienti e clinici una terapia di sostituzione ad oggi non ancora disponibile, il fattore ricombinante rappresenta una soluzione innovativa nel trattamento degli episodi emorragici che colpiscono il paziente con emofilia A con inibitori acquisiti. La derivazione porcina del prodotto permette di rimpiazzare temporaneamente il fattore VIII endogeno della coagulazione inibito dalla patologia e necessario per un'emostasi efficiente. Inoltre, la determinazione del dosaggio necessario del farmaco sulla base di un indicatore obiettivo quale l'attività del FVIII, consente di personalizzare la terapia.
L'emofilia A acquisita è una malattia ultra-rara (1,5 casi per 1 milione di abitanti) che non permette la normale coagulazione del sangue, in quanto l'attività coagulante del fattore VIII viene inibita dalla produzione di autoanticorpi neutralizzanti. La patologia comporta emorragie in persone fragili, ovvero anziani, spesso con comorbilità, e donne nel post-partum. "Pazienti che vanno trattati tempestivamente e che hanno un decorso CLINICO variabile da caso a caso: per questo susoctocog alfa rappresenta un'importante innovazione per queste persone essendo una terapia personalizzabile sulle loro caratteristiche", afferma Ezio Zanon, responsabile del Centro emofilia di Padova.
"L'efficacia e il profilo di sicurezza di susoctocog alfa sono stati dimostrati in uno studio clinico prospettico, condotto in aperto in 28 pazienti. Susoctocog alfa - afferma Carmela Speciale, direttore medico Shire Italia & Grecia - si è dimostrato efficace in tutti i soggetti trattati in cui la valutazione di efficacia è stata fatta 24 ore dalla prima somministrazione del prodotto, particolarmente laddove sia stato usato come terapia di prima linea. Per quanto riguarda il profilo di sicurezza non sono stati registrati eventi avversi gravi correlati all'utilizzo di susoctocog alfa".
L'arrivo di questo medicinale in Italia "è il risultato del forte e continuativo impegno nella Ricerca & Sviluppo di Shire", afferma Francesco Scopesi, General Manager di Shire Italia. "Susoctocog alfa rappresenta il costante impegno di Shire non solo nell'innovazione del trattamento dell'emofilia, ma soprattutto nei confronti dei pazienti, 'più unici che rari'. L'Italia, con i suoi centri di eccellenza, gioca un ruolo fondamentale per i pazienti con emofilia A acquisita, fornendo un contributo fondamentale agli studi dedicati al piano di sviluppo clinico del farmaco", conclude.