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Roma, 25 ott. (AdnKronos Salute) - Colpiscono ogni anno 3 mila italiani over 70 causando anemia e possibile carenza di tutte le cellule del sangue, con il rischio di evolversi in leucemia acuta: si tratta delle sindromi mielodisplastiche (Mds), patologie causate da un'alterazione delle cellule staminali del midollo osseo, e spesso diagnosticate tardivamente. Malattie del sangue ancora oggi considerate rare, ma che, a causa dell'invecchiamento della popolazione, e grazie al progresso delle tecniche diagnostiche, appare sempre di più in preoccupante crescita. Se ne è parlato oggi nel corso del convegno che si è tenuto all'Istituto superiore di sanità in occasione del Mds World Awarness Day, la 'Giornata mondiale sulle sindromi mielodisplastiche', organizzata dall'Associazione italiana dei pazienti con sindrome mielodisplastica - Aipasim Onlus, riferimento in Italia della Msd-Alliance, l'organismo internazionale che ha lo scopo di operare come sostegno per i pazienti colpiti dalla malattia.
Uno dei problemi che accompagna l'insorgenza della sindrome - evidenziano gli esperti - è che nella fase iniziale, spesso, non produce sintomi evidenti e viene quindi diagnosticata troppo tardi, o per caso, grazie ad esami del sangue effettuati per altre ragioni: "La malattia si presenta con sintomi spesso molto subdoli e assolutamente poco specifici - spiega all'AdnKronos Salute Matteo Della Porta, professore di ematologia presso Humanitas University e Humanitas Cancer Center di Milano - Il sintomo presente in tutti i pazienti è l'anemia, meno frequentemente associata a calo di globuli bianchi e piastrine. Il secondo aspetto è il rischio variabile di evoluzione in leucemia acuta. Si tratta di malattie eterogenee - continua - in alcuni casi il decorso è indolente e compatibile con una normale aspettativa di vita, in altri casi la malattia è molto aggressiva".
Fondamentale per questi pazienti è la possibilità di accedere ad una diagnosi accurata: "Non tutti ricevono un adeguato inquadramento diagnostico e una caratterizzazione definitiva e certa della malattia", sottolinea l'ematologo, e per quanto riguarda le terapie, le strategie dipendono dalle caratteristiche individuali del paziente: "In circa il 70% dei casi - precisa Della Porta - il problema principale è l'insufficienza midollare e in questi pazienti l'obiettivo è migliorare l'anemia, dannosa per tutti i nostri organi e soprattutto per il sistema cardio circolatorio. In questo contesto - osserva - negli ultimi anni si stanno affacciando dei farmaci molto importanti per il trattamento anemico".
"Nel 20-30% dei casi in cui la malattia ha un rischio elevato di progressione acuta leucemica - aggiunge l'esperto - l'obiettivo del trattamento deve essere quello di diminuire tale rischio. Nei pazienti eleggibili fino ai 70 anni di età il trattamento più efficace è il trapianto di cellule staminali, che ad oggi - ricorda - è l'approccio curativo radicale delle sindromi mielodisplastiche. Nei pazienti non eleggibili, che sono la maggior parte vista la tendenza della malattia ad andare verso l'età del grande anziano, anche qui l'innovazione tecnologica sta mettendo a disposizione dei medici sempre più armi per riportare un equilibrio nel midollo e rallentare la possibilità di evoluzione della malattia".
La gestione difficoltosa della diagnosi, e i tanti farmaci innovativi che stanno arrivando a disposizione dei pazienti, necessitano di politiche sanitarie molto specifiche per la patologia. L'Italia sta giocando un ruolo di primo piano sul fronte scientifico del contrasto a questa malattia nell'ambito degli European reference Networks: "La parte medica si sta organizzando - sottolinea Della Porta - In Italia sono nate delle reti territoriali specifiche, con l'idea di avere dei centri di riferimento per la diagnosi, percorsi terapeutici uniformi sul territorio".
"Queste reti - conclude l'ematologo - si stanno consorziando in un unico grande network nazionale. In ambito europeo è nato un network specifico per le malattie ematologiche rare, in cui le mielodisplasie hanno una parte molto importante. Il network ha una forte componente di partecipazione italiana con la struttura di riferimento EuroBloodNet".
La condivisione delle conoscenze è fondamentale per contrastare efficacemente la malattia, e Aipas Onlus è un riferimento in Italia per i pazienti e i loro familiari: "La nostra Associazione è nata perché per troppo tempo le mielodisplasie non sono state percepite adeguatamente rispetto alla loro relativamente crescente diffusione e all'impatto socio-sanitario che generano - spiega Paolo Pasini, presidente di Aipasim Onlus - I sintomi di questa malattia non sono evidenti, ed interessando una popolazione anziana spesso vengono interpretati come comuni 'acciacchi' di vecchiaia. Come Associazione ci prefiggiamo di mettere a disposizione risorse umane ed organizzative in grado di consentire ai pazienti di condividere le proprie esperienze e ricevere il necessario orientamento", conclude.
Uno dei problemi che accompagna l'insorgenza della sindrome - evidenziano gli esperti - è che nella fase iniziale, spesso, non produce sintomi evidenti e viene quindi diagnosticata troppo tardi, o per caso, grazie ad esami del sangue effettuati per altre ragioni: "La malattia si presenta con sintomi spesso molto subdoli e assolutamente poco specifici - spiega all'AdnKronos Salute Matteo Della Porta, professore di ematologia presso Humanitas University e Humanitas Cancer Center di Milano - Il sintomo presente in tutti i pazienti è l'anemia, meno frequentemente associata a calo di globuli bianchi e piastrine. Il secondo aspetto è il rischio variabile di evoluzione in leucemia acuta. Si tratta di malattie eterogenee - continua - in alcuni casi il decorso è indolente e compatibile con una normale aspettativa di vita, in altri casi la malattia è molto aggressiva".
Fondamentale per questi pazienti è la possibilità di accedere ad una diagnosi accurata: "Non tutti ricevono un adeguato inquadramento diagnostico e una caratterizzazione definitiva e certa della malattia", sottolinea l'ematologo, e per quanto riguarda le terapie, le strategie dipendono dalle caratteristiche individuali del paziente: "In circa il 70% dei casi - precisa Della Porta - il problema principale è l'insufficienza midollare e in questi pazienti l'obiettivo è migliorare l'anemia, dannosa per tutti i nostri organi e soprattutto per il sistema cardio circolatorio. In questo contesto - osserva - negli ultimi anni si stanno affacciando dei farmaci molto importanti per il trattamento anemico".
"Nel 20-30% dei casi in cui la malattia ha un rischio elevato di progressione acuta leucemica - aggiunge l'esperto - l'obiettivo del trattamento deve essere quello di diminuire tale rischio. Nei pazienti eleggibili fino ai 70 anni di età il trattamento più efficace è il trapianto di cellule staminali, che ad oggi - ricorda - è l'approccio curativo radicale delle sindromi mielodisplastiche. Nei pazienti non eleggibili, che sono la maggior parte vista la tendenza della malattia ad andare verso l'età del grande anziano, anche qui l'innovazione tecnologica sta mettendo a disposizione dei medici sempre più armi per riportare un equilibrio nel midollo e rallentare la possibilità di evoluzione della malattia".
La gestione difficoltosa della diagnosi, e i tanti farmaci innovativi che stanno arrivando a disposizione dei pazienti, necessitano di politiche sanitarie molto specifiche per la patologia. L'Italia sta giocando un ruolo di primo piano sul fronte scientifico del contrasto a questa malattia nell'ambito degli European reference Networks: "La parte medica si sta organizzando - sottolinea Della Porta - In Italia sono nate delle reti territoriali specifiche, con l'idea di avere dei centri di riferimento per la diagnosi, percorsi terapeutici uniformi sul territorio".
"Queste reti - conclude l'ematologo - si stanno consorziando in un unico grande network nazionale. In ambito europeo è nato un network specifico per le malattie ematologiche rare, in cui le mielodisplasie hanno una parte molto importante. Il network ha una forte componente di partecipazione italiana con la struttura di riferimento EuroBloodNet".
La condivisione delle conoscenze è fondamentale per contrastare efficacemente la malattia, e Aipas Onlus è un riferimento in Italia per i pazienti e i loro familiari: "La nostra Associazione è nata perché per troppo tempo le mielodisplasie non sono state percepite adeguatamente rispetto alla loro relativamente crescente diffusione e all'impatto socio-sanitario che generano - spiega Paolo Pasini, presidente di Aipasim Onlus - I sintomi di questa malattia non sono evidenti, ed interessando una popolazione anziana spesso vengono interpretati come comuni 'acciacchi' di vecchiaia. Come Associazione ci prefiggiamo di mettere a disposizione risorse umane ed organizzative in grado di consentire ai pazienti di condividere le proprie esperienze e ricevere il necessario orientamento", conclude.
Ultimo aggiornamento: 25 Ottobre 2017
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