Malattie rare: rapporto Ossfor, aumentano esenzioni ma non costi per Ssn

Roma, 12 nov. (Adnkronos Salute) - L'ampliamento delle patologie esenti introdotto con i nuovi Lea, i livelli essenziali di assistenza, "ha incrementato il numero di malati rari che ne usufruiscono del 3%, ma senza che sia aumentato il costo per il Servizio sanitario nazionale (Ssn), stimato in 2 miliardi di euro, pari all'1,7% della spesa sanitaria complessiva". E' la fotografia scattata dal terzo rapporto annuale di Ossfor, l’Osservatorio farmaci orfani, nato dalla partnership tra Crea Sanità e Osservatorio malattie rare, presentato oggi al Senato. Dunque, la spesa per i pazienti 'rari', e quindi in buona parte per i farmaci orfani, cresce meno rispetto a quello che si temeva sulla base di proiezioni realizzate in passato.
Il report, sulla base di un campione di circa 110 mila malati rari esenti, estratto dai database amministrativi dalle Regioni Campania, Lombardia, Puglia e Toscana (nuova analisi del 2019), che ammontano a circa il 40% delle popolazione italiana, "stima in 433 mila persone che in Italia hanno un’esenzione da ticket per malattia rara, lo 0,72% della popolazione - evidenzia il report - La maggior parte donne, anche se le risorse assorbite dal genere maschile sono di più, circa il 55% del totale. Confrontando il dato con le stime dei pazienti con malattia rara di Orphanet, poco più di 1 malato raro su 10 ha una esenzione da ticket".
Malgrado il prezzo delle tecnologie per le patologie rare, il costo medio per paziente si attesta in media a meno di 5 mila euro, quanto quello che in media si spende per i pazienti con due patologie croniche. "L’impegno per dare risposta ai malati rari non è uniforme - denuncia il rapporto - quelli che hanno una patologia con prevalenza superiore a 1 su 10.000 sono circa il 50% e si distribuiscono in meno di 17 condizioni rare; ma quelli con patologia ultra-rara sono meno del 28% e si distribuiscono su più di 204 diverse condizioni rare oltre ad avere un costo pro-capite mediamente più alto".
"La spesa legata ai malati rari, e quindi in buona parte ai farmaci orfani, cresce decisamente meno di quel che si temesse sulla base di alcune proiezioni fatte in passato - ha spiegato Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor - Dopo un quadriennio di forte crescita, normale in un settore nuovo, dove tutte le terapie stavano arrivando insieme sul mercato, quest’anno, per la prima volta, si assiste ad una 'calmierazione' degli impatti e anche il costo per unità tende a ridursi (-3,8% nell’ultimo anno). Bisognerebbe prendere atto di questo, e quindi di alcuni ingiustificati allarmismi fatti in passato, e agire di conseguenza, ad esempio velocizzando i tempi di approvazione ancora troppo lungi: 239 giorni di media, nonostante dal 2012 l’applicazione del decreto Balduzzi preveda una procedura agevolata entro i 100 giorni per i farmaci orfani".