Malattie rare: Sansone (Nemo), 'con terapia Sma pre-sintomi ottimi risultati'

Milano, 18 giu. (AdnKronos Salute) - "Nel caso di bambini e adolescenti affetti da Sma di tipo 1, lo studio 'Nurture' ha dimostrato che quando la terapia con nusinersen si inizia prima che si presentino i sintomi" dell'atrofia muscolare spinale, "nelle prime settimane di vita, ci sono ottimi risultati sulla sopravvivenza e anche un impatto importante sugli esiti motori che di solito sono molto pesanti per questi bambini". Così Valeria Sansone, direttore clinico del Centro clinico Nemo di Milano e docente di Neurologia all'università Statale del capoluogo lombardo, spiega i risultati della ricerca, tuttora in corso, che ha coinvolto 25 bambini nel mondo fra cui uno assistito da Nemo.
"Questo risultato - evidenzia la specialista, intervenuta a Milano alla presentazione di 'Lupo racconta la Sma', libro promosso da Biogen Italia che racconta la malattia genetica rara attraverso 12 favole illustrate - conferma che è fondamentale fare una diagnosi precoce e iniziare il trattamento il prima possibile. Infatti c'è un progetto pilota nel Lazio e in Toscana per iniziare lo screening neonatale e così dare ai genitori coinvolti la possibilità di decidere se andare in trattamento".