Nuovo farmaco per bimbi malati di emofilia

Napoli, 29 set (AdnKronos Salute) - La nuova terapia per pazienti con emofilia a base di Emicizumab " eliminerà le complicanze perché si tratta di un 'non fattore'. Non compariranno più gli anticorpi inibitori che bloccano il fattore ottavo e di conseguenza la vita dei pazienti sarà di gran lunga migliorata. La terapia del nuovo farmaco sarà una svolta, consentirà ai bambini di accedere a tutte le attività sportive, di farli giocare come tutti i loro coetanei e fargli vivere esattamente la vita di tutti gli altri bambini". Ne è convinto Michele Schiavulli, responsabile del centro di riferimento per la cura delle Emo-coagulopatie dell’Ospedale Santobono-Pausillipon di Napoli, intervenuto oggi a nel capoluogo campano all'evento "Ridisegniamo l’emofilia", promosso da Roche Italia.
"I genitori - ha continuato Schiavulli - apprendono con grande preoccupazione una diagnosi di malattia rara e potenzialmente pericolosa per la vita del proprio figlio, manifestando spesso sgomento e rifiuto della condizione patologica. Oggi le opzioni terapeutiche offrono, specialmente ai pazienti pediatrici, prospettive fino a qualche anno fa impensabili. Abbiamo a disposizione degli strumenti diagnostici e terapeutici che ci consentono di rendere la vita di un bambino quanto più possibile simile a quella di un soggetto normale. In emofilia la ricerca su questi nuovi fattori va sempre avanti. Siamo molto fiduciosi visto lo sviluppo e l'attenzione riguardo questa malattia durante il corso degli ultimi anni".
"Avere a disposizione un farmaco che si somministra sottocute - ha sottolineato ancora Schiavulli - ci consentirà di somministrare il medicinale una volta ogni due, tre, quattro settimane per la sua comprovata efficacia evidenziata dagli studi. Riteniamo che questo già rappresenta un miglioramento, una rivoluzione nella qualità di vita dei pazienti. Resta però ancora irrisolta la sfida dei pazienti che sviluppano gli inibitori e per i quali le soluzioni disponibili non sono pienamente sicure ed efficaci. Ma la ricerca non si ferma e presto avremo a disposizione terapie con somministrazione sottocute e una durata settimanale ed oltre. Questi farmaci - ha concluso - saranno efficaci nei pazienti con e senza inibitore. Il nostro auspicio è di restituire alle persone con emofilia la dignità di una qualità di vita normale".