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Roma, 25 mar. (AdnKronos Salute) - Ben 140 specialisti di tutto il mondo hanno collaborato per la messa a punto delle linee guida sulla sclerosi laterale amiotrofica (Sla), pubblicate oggi su 'Neurology'. L'aggiornamento arriva dopo un lungo periodo di lavoro di cui è stato protagonista Vincenzo Silani dell'Istituto auxologico italiano, del Centro 'Dino Ferrari' e dell'università degli Studi di Milano, insieme a Hiroshi Mitsumoto della Columbia University di New York. I due esperti hanno promosso nel 2016 una riunione che ha raccolto 140 specialisti di Sla nel mondo e che oggi produce "un documento destinato a segnare un nuovo traguardo della comunità neurologica per gli anni a venire", si legge in una nota.
"Il lavoro pubblicato su 'Neurology' - spiega Silani che risulta tra gli autori - segna un importante passo in avanti perché conclude l'analisi di 112 linee guida e ne approfondisce 15, che sono state considerate di particolare impatto per il disegno dei trial clinici nella Sla. Il momento storico è favorevole alla terapia della Sla perché, anche grazie alla scoperta di oltre 30 geni patogenetici delle malattia a cui abbiamo attivamente partecipato, è oggi possibile ipotizzare una terapia personalizzata a correggere specificamente la genetica dei pazienti affetti: la terapia genica per pazienti con mutazione dei geni SOD1 e C9orf72 sta infatti diventando realtà".
"Inoltre - aggiunge Silani - nuove molecole utili alla terapia sono continuamente suggerite dalle scoperte biologiche relative alla malattia che risulta anche tra le più studiate nell'ambito delle patologie neurodegenerative. In questa prospettiva, la revisione di alcuni presupposti utili a impostare i futuri trial terapeutici era largamente attesa dopo il 1998. Ad esempio: qual è il ruolo della ricerca pre-clinica nel suggerire la validità terapeutica di una molecola e l'impiego nell'uomo? Quali sono i modelli biologici che dobbiamo considerare per raggiungere l'evidenza di efficacia terapeutica, prima di trattare il paziente? Altrettanto critica è la domanda se tutti i pazienti debbano essere trattati indistintamente con le nuove molecole o se debbano essere, al contrario, pre-selezionati in base a biomarcatori indicativi di potenziale efficacia. Ovviamente sono critiche le misure di outcome clinico e la scelta dei biomarcatori di malattia, modificabili dopo il trattamento".
"Il lavoro pubblicato su 'Neurology' - spiega Silani che risulta tra gli autori - segna un importante passo in avanti perché conclude l'analisi di 112 linee guida e ne approfondisce 15, che sono state considerate di particolare impatto per il disegno dei trial clinici nella Sla. Il momento storico è favorevole alla terapia della Sla perché, anche grazie alla scoperta di oltre 30 geni patogenetici delle malattia a cui abbiamo attivamente partecipato, è oggi possibile ipotizzare una terapia personalizzata a correggere specificamente la genetica dei pazienti affetti: la terapia genica per pazienti con mutazione dei geni SOD1 e C9orf72 sta infatti diventando realtà".
"Inoltre - aggiunge Silani - nuove molecole utili alla terapia sono continuamente suggerite dalle scoperte biologiche relative alla malattia che risulta anche tra le più studiate nell'ambito delle patologie neurodegenerative. In questa prospettiva, la revisione di alcuni presupposti utili a impostare i futuri trial terapeutici era largamente attesa dopo il 1998. Ad esempio: qual è il ruolo della ricerca pre-clinica nel suggerire la validità terapeutica di una molecola e l'impiego nell'uomo? Quali sono i modelli biologici che dobbiamo considerare per raggiungere l'evidenza di efficacia terapeutica, prima di trattare il paziente? Altrettanto critica è la domanda se tutti i pazienti debbano essere trattati indistintamente con le nuove molecole o se debbano essere, al contrario, pre-selezionati in base a biomarcatori indicativi di potenziale efficacia. Ovviamente sono critiche le misure di outcome clinico e la scelta dei biomarcatori di malattia, modificabili dopo il trattamento".
Ultimo aggiornamento: 25 Marzo 2019
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