Farmaci: Roche, anticorpo contro emofilia A grave rimborsabile in nuova indicazione

Roma, 6 apr. (Adnkronos Salute) - Anche in Italia arriva la rimborsabilità per la nuova indicazione di emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico indicato per il trattamento di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII. In vista della XVI Giornata Mondiale dell'emofilia del 16 aprile, Roche comunica che emicizumab è rimborsato anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII. In Europa, il farmaco era già stato approvato per questa indicazione e ora è stato rimborsato anche in Italia con diverse frequenze di somministrazione (una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane).
L’emofilia A è una malattia rara ed ereditaria del sangue caratterizzata dal deficit del fattore VIII - proteina necessaria al corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue - che colpisce circa 4.000 persone in Italia, di cui il 40-50% circa presenta una forma grave della malattia. "Si tratta di un notevole passo avanti nell’offerta terapeutica per i pazienti con emofilia A - commenta Giancarlo Castaman, direttore del Centro malattie emorragiche e della coagulazione dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze - Gli studi registrativi Haven 3 e Haven 4 hanno mostrato come la terapia con emicizumab riduca in misura significativa i sanguinamenti non solo rispetto al trattamento on-demand ma anche mediamente rispetto alla precedente profilassi tradizionale con fattore VIII. Aspetto inoltre importante è l'assenza di eventi avversi significativi".
Il trattamento principale dell’emofilia A è rappresentato dalla somministrazione del fattore VIII: il sistema immunitario, in alcuni casi, potrebbe riconoscere come estraneo il fattore VIII somministrato per curare l’emofilia e produrre contro di esso degli anticorpi, chiamati anche inibitori.
In questo senso emicizumab rappresenta un’importante innovazione, avendo risposto ad un elevato bisogno terapeutico sia per pazienti con inibitori del Fattore VIII, sia oggi per pazienti con patologia grave senza inibitori. Dallo studio Haven 3 infatti, condotto su soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII, nell’ambito di un confronto prospettico intrapaziente, emerge come la profilassi con emicizumab ogni settimana abbia dimostrato una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari al 68% rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII. Nello studio Haven 4 su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, emicizumab somministrato ogni quattro settimane ha evidenziato un controllo clinicamente rilevante dei sanguinamenti.
"La nuova indicazione consente di avere disponibile in Italia per la prima volta una nuova classe terapeutica per il trattamento di persone con emofilia A grave senza inibitori. Emicizumab, come dimostrato proprio dagli studi clinici, rappresenta una soluzione allo stesso tempo efficace e innovativa che apre nuove opportunità anche in termini di qualità della vita per i pazienti che vivono con emofilia A grave - spiega Flora Peyvandi, ordinario di Medicina interna, Università degli studi di Milano - Si tratta infatti di una soluzione in grado di controllare efficacemente i sanguinamenti e che può essere somministrata, secondo le necessità cliniche, una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane per via sottocutanea: proprio questi aspetti vanno incontro ai principali bisogni nell’ottica di un miglioramento complessivo della quotidianità dei pazienti e dei loro familiari, garantendo una protezione costante".
"Registriamo con favore questo ampliamento dell’accesso alle cure, che va ad accrescere ulteriormente le opzioni terapeutiche oggi a disposizione dei nostri clinici nella cura dei tanti pazienti che vivono con una forma grave di emofilia - ha dichiarato Cristina Cassone, presidente FedEmo - i pazienti potranno infatti trarre benefici da questa possibilità terapeutica, con positivi riflessi anche sul fronte della loro qualità di vita". "Si tratta di un’importante novità terapeutica poiché consente dei significativi miglioramenti nella qualità della vita quotidiana non solo dei pazienti ma anche dell’intero contesto familiare - spiega Andrea Buzzi, presidente di Fondazione Paracelso - I pazienti grazie a questa soluzione terapeutica infatti non dovranno più sottoporsi a trattamenti frequenti, anche più di uno nell’arco della stessa settimana, con tutti i disagi che questo comporta. Ci auguriamo che la terapia possa essere adesso prescrivibile in maniera omogenea su tutto il territorio nazionale per chi vive ogni giorno con questa patologia rara".
"La rimborsabilità in Italia della nuova indicazione di emicizumab anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII si inserisce nel percorso del nostro costante impegno nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni terapeutiche innovative, che possano portare valore ai pazienti e ai medici, un obiettivo per noi prioritario", conclude Anna Maria Porrini, direttore medico Roche Italia.