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Milano, 27 nov. (Adnkronos Salute) - Un esercito silenzioso. Sono i malati rari d'Italia. In numeri, si parla di circa 433mila persone se si considerano quelle che hanno almeno un'esenzione per patologia rara, pari allo 0,7% della popolazione nazionale, in pratica come due città delle dimensioni di Venezia e Reggio Emilia messe insieme, o un'intera provincia come Parma. Una speranza di vita, e di qualità di vita, per loro sono i farmaci orfani: la spesa complessiva per queste molecole inserite nella lista Aifa nel 2019 è di "appena 1,6 miliardi" di euro, ma le opportunità terapeutiche per i malati rari continuano a crescere e secondo l''Horizon Scanning' Aifa arriveranno entro l'anno altri 17 farmaci orfani con risultati potenzialmente rilevanti.
A tracciare un quadro della situazione è il Report annuale Ossfor (Osservatorio farmaci orfani) - giunto alla quarta edizione, presentato oggi in un evento online - realizzato dai ricercatori di Crea Sanità (Centro per la ricerca economica applicata in sanità) e di Osservatorio malattie rare Omar, che arriva a esaminare dati analitici che coprono quasi il 50% della popolazione italiana. "Questo - spiega Barbara Polistena di Crea Sanità, università degli Studi di Roma Tor Vergata - grazie alla sempre più ampia collaborazione delle Regioni. Ai dati ricevuti in passato da Toscana, Puglia, Campania e Lombardia si aggiungono, infatti, quest'anno anche quelli del Lazio, con un'equa distribuzione tra Nord e Sud".
I farmaci orfani che hanno avuto il parere positivo di Ema nel 2020 "sono più del doppio rispetto al 2019 e dalle nostre analisi prevediamo che nel 2021 questo numero sia addirittura più del triplo, sempre rispetto al 2019 e si confermano come aree prevalenti l'ematologia, l'oncologia e l'immunologia - illustra Michele Marangi dell'Agenzia italiana del farmaco Aifa - Quello che cambia è la tendenza a molecole sempre più complesse, quindi prodotti meno chimici, più biologici e in particolare terapie avanzate. Queste ultime da sole costituiscono ad esempio il 19% di tutti i farmaci orfani che hanno avuto parere positivo Ema nel 2020 o si prevede l'avranno nell'arco dell'anno prossimo".
Questo fermento "è un'opportunità - ragiona Marangi - ma pone questioni di accesso a queste nuove terapie in arrivo. Sappiamo che una volta che Ema ha dato un parere partono tutte quelle fasi e processi regolatori che mirano a garantire piena e veloce implementazione del nuovo medicinale. E' in questo contesto che i sistemi di allerta precoce come Horizon Scanning possono supportare i processi decisionali volti a rispondere ai bisogni di salute della popolazione. Anche con l'obiettivo di ridurre potenziali ostacoli che ci potrebbero essere dal momento in cui un medicinale riceve il parere Ema al momento in cui si rende realmente disponibile per i pazienti. Questa esigenza è diventata ancora più evidente durante questo periodo emergenziale".
Nel quarto Rapporto Ossfor viene riservata un'attenzione particolare all'attività di Horizon Scanning fatta da Aifa, che aiuta a capire "cosa ci aspetta nell'immediato futuro", e alla situazione della ricerca clinica su farmaci orfani. Secondo l'Agenzia del farmaco, dei 345 nuovi medicinali che si affacceranno sul mercato entro la fine dell'anno, 67 (circa il 20%) hanno designazione orfana: "seppure per tutti gli orfani analizzati siano emerse caratteristiche particolarmente interessanti - rilevano gli esperti - solo il 26% di questi sono risultati al momento potenzialmente rilevanti secondo Aifa".
Per quanto riguarda invece la ricerca clinica, a livello mondiale risultano registrate 155 sperimentazioni cliniche attive, distribuite su 11 aree terapeutiche e 19 patologie, con il coinvolgimento complessivo di oltre 30.000 pazienti: "solo il 23% di questo totale", però, riguarda studi clinici attivi anche in Italia. "Un dato non negativo, ma sicuramente migliorabile", evidenziano i ricercatori. Il nostro Paese partecipa infatti a circa il 50% degli studi di Fase III, all'11% di quelli di Fase II e al 6% di Fase I.
A tracciare un quadro della situazione è il Report annuale Ossfor (Osservatorio farmaci orfani) - giunto alla quarta edizione, presentato oggi in un evento online - realizzato dai ricercatori di Crea Sanità (Centro per la ricerca economica applicata in sanità) e di Osservatorio malattie rare Omar, che arriva a esaminare dati analitici che coprono quasi il 50% della popolazione italiana. "Questo - spiega Barbara Polistena di Crea Sanità, università degli Studi di Roma Tor Vergata - grazie alla sempre più ampia collaborazione delle Regioni. Ai dati ricevuti in passato da Toscana, Puglia, Campania e Lombardia si aggiungono, infatti, quest'anno anche quelli del Lazio, con un'equa distribuzione tra Nord e Sud".
I farmaci orfani che hanno avuto il parere positivo di Ema nel 2020 "sono più del doppio rispetto al 2019 e dalle nostre analisi prevediamo che nel 2021 questo numero sia addirittura più del triplo, sempre rispetto al 2019 e si confermano come aree prevalenti l'ematologia, l'oncologia e l'immunologia - illustra Michele Marangi dell'Agenzia italiana del farmaco Aifa - Quello che cambia è la tendenza a molecole sempre più complesse, quindi prodotti meno chimici, più biologici e in particolare terapie avanzate. Queste ultime da sole costituiscono ad esempio il 19% di tutti i farmaci orfani che hanno avuto parere positivo Ema nel 2020 o si prevede l'avranno nell'arco dell'anno prossimo".
Questo fermento "è un'opportunità - ragiona Marangi - ma pone questioni di accesso a queste nuove terapie in arrivo. Sappiamo che una volta che Ema ha dato un parere partono tutte quelle fasi e processi regolatori che mirano a garantire piena e veloce implementazione del nuovo medicinale. E' in questo contesto che i sistemi di allerta precoce come Horizon Scanning possono supportare i processi decisionali volti a rispondere ai bisogni di salute della popolazione. Anche con l'obiettivo di ridurre potenziali ostacoli che ci potrebbero essere dal momento in cui un medicinale riceve il parere Ema al momento in cui si rende realmente disponibile per i pazienti. Questa esigenza è diventata ancora più evidente durante questo periodo emergenziale".
Nel quarto Rapporto Ossfor viene riservata un'attenzione particolare all'attività di Horizon Scanning fatta da Aifa, che aiuta a capire "cosa ci aspetta nell'immediato futuro", e alla situazione della ricerca clinica su farmaci orfani. Secondo l'Agenzia del farmaco, dei 345 nuovi medicinali che si affacceranno sul mercato entro la fine dell'anno, 67 (circa il 20%) hanno designazione orfana: "seppure per tutti gli orfani analizzati siano emerse caratteristiche particolarmente interessanti - rilevano gli esperti - solo il 26% di questi sono risultati al momento potenzialmente rilevanti secondo Aifa".
Per quanto riguarda invece la ricerca clinica, a livello mondiale risultano registrate 155 sperimentazioni cliniche attive, distribuite su 11 aree terapeutiche e 19 patologie, con il coinvolgimento complessivo di oltre 30.000 pazienti: "solo il 23% di questo totale", però, riguarda studi clinici attivi anche in Italia. "Un dato non negativo, ma sicuramente migliorabile", evidenziano i ricercatori. Il nostro Paese partecipa infatti a circa il 50% degli studi di Fase III, all'11% di quelli di Fase II e al 6% di Fase I.
Ultimo aggiornamento: 27 Novembre 2020
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