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Nuove strategie terapeutiche nella Malattia di Huntington

Nuove strategie terapeutiche nella Malattia di Huntington

La ricerca scientifica sulla malattia di Huntington (MH) non si arrende e le nuove scoperte danno nuove speranze ai pazienti e ai medici che quotidianamente combattono questa malattia genetica.

La Corea di Huntington rappresenta ancora fino ad oggi una patologia incurabile dalla progressione estremamente disabilitante. Il fatto di essere trasmessa geneticamente, e di associarsi a disturbi sia della sfera comportamentale che della coordinazione dei movimenti, la rende particolarmente temibile da parte di chi sa di avere un rischio di ereditarla.

Un test genetico oggi consente a chi si trova in questa drammatica condizione di scoprire se si ammalerà, senza poter tuttavia ricorrere ad una prevenzione. La scoperta di un nuovo possibile meccanismo dovuto alla carenza di un ganglioside (GM1) che, se reintegrato, riabilita le funzioni motorie dell'animale di laboratorio che esprime la malattia come nell'uomo, rappresenta pertanto una enorme speranza nel raggiungimento di una cura neuroprotettiva e preventiva.

I gangliosidi sono elementi strutturali fondamentali per la cellula e componenti essenziali della mielina, che compone la cosiddetta sostanza bianca del cervello, una sorta di 'isolante' intorno ai prolungamenti dei neuroni, che permette la trasmissione dell'impulso nervoso. È eccezionale il fatto che reintegrando GM1 si possa pensare di recuperare funzioni motorie perse.

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La Core di Huntington (MH) è una patologia neurologica ereditaria. La riduzione delle capacità cognitive e alterazioni dell'umore sono i sintomi più frequenti.

La ricerca scientifica sulla malattia di Huntington (MH) non si arrende e le nuove scoperte danno nuove speranze ai pazienti e ai medici che quotidianamente combattono questa malattia genetica.

È recente la scoperta fatta da Vittorio Maglione ed Alba Di Pardodell’IRCCS Neuromed che ha individuato un nuovo target terapeutico. Lo studio è stato condotto presso l’Università dell’Alberta (Canada) ed è stato pubblicato su Proceedings of National Academy of Sciences.

La nuova strategia terapeutica ha dimostrato di essere efficace nel bloccare la progressione della malattia in modelli animali e offre nuove speranze alle migliaia di pazienti che soffrono di questa malattia genetica. Per chi vuole ricevere ulteriori informazioni è attivo il numero verde dell’AICH-Neuromed 800.076.693.

Purtroppo le scoperte biologiche importanti come questa non possono tradursi in pratica in tempi velocissimi; occorre capire come trasferire all'uomo la ricerca eseguita sull'animale. Ciò richiede ancora tanto tempo, lavoro, enormi sforzi, energie per il sostegno alla ricerca ed organizzazione.

Ultimo aggiornamento: 01 Settembre 2017
3 minuti di lettura

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