Milano, 8 lug. (Adnkronos Salute) - L'analisi farmacocinetica a domicilio e ora anche la consegna direttamente a casa dei medicinali salvavita, servizio nato sull'onda della pandemia di Covid-19 per limitare gli accessi in ospedale ed evitare il rischio di contagio. Sono alcuni progetti pensati per i pazienti con emofilia. La logica seguita: non solo terapie, ma 'Value Based Health Care', assistenza fondata sul valore, per cercare di rispondere ai tanti bisogni insoddisfatti dei malati rari. Questo modello possibile con le nuove tecnologie sanitarie, e il lavoro di squadra fra istituzioni, clinici e aziende farmaceutiche fa bene ai pazienti e "costituisce un supporto importante all'intero sistema sanitario", evidenzia Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell'Osservatorio malattie rare (Omar).
L'emofilia è il primo dei casi studio analizzati in un rapporto dell'Omar, 'Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia', realizzato con il contributo non condizionato di Csl Behring ed edito da Rarelab. Dei risultati di questa analisi si è discusso oggi in occasione di un evento online promosso dall'Osservatorio Malattie Rare (Omar). Si è deciso di cominciare, spiega Ciancaleoni Bartoli, da questa patologia rara di origine genetica dovuta a un difetto nella coagulazione del sangue, "e dall'impegno di Csl Behring", particolarmente attiva sulla malattia.
Dal rapporto, spiegano gli autori, emerge l'importanza di analizzare correttamente i bisogni manifestati da malati, istituzioni e clinici, al fine di cercare le soluzioni più adatte a fornire loro i maggiori benefici. Tante le questioni affrontate perché oggetto di progetti specifici e voluti dall'azienda nel corso degli anni: dalla gestione dell'emergenza all'accoglienza in pronto soccorso, dalla diagnosi al processo di cura fino al trattamento delle complicanze.
Dell'approccio Value Based Heath Care viene analizzato sia l'impatto economico (può "ridurre i costi sanitari e garantire qualità e innovazione") che la capacità di produrre benefici sono solo ai pazienti ma all'operato degli specialisti e a tutto il sistema sanitario, che ha potuto integrare questi progetti nella costruzione di più efficaci ed efficienti percorsi clinici. Nel rapporto si evidenzia come "le aziende farmaceutiche non hanno solo il compito di fornire un farmaco efficace ai pazienti, ma sono in grado di fare la differenza anche tramite il supporto o l'attivazione di progetti che possono portare valore a tutte le figure coinvolte nella cura dell'emofilia".
"I programmi delle aziende farmaceutiche basati sull'assistenza fondata sul valore, sviluppati e coordinati in sinergia con il sistema sanitario possono essere sicuramente utili allo sviluppo di percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali, i cosiddetti Ptda - conferma Giuseppe Limongelli, Coordinamento Malattie rare, Regione Campania - Percorsi che possono essere adattati alle esigenze delle singole Regioni e attuati attraverso la creazione di unità specifiche di malattie rare a seconda delle competenze dei vari centri".
Il supporto delle aziende può essere utile laddove intervenga per soddisfare quei bisogni che il Ssn non riesce ancora a garantire. "L'augurio - dice Cristina Cassone, Presidente di FedEmo, Federazione delle Associazioni Emofilici - è che le istituzioni prendano atto, alla luce anche di quanto la recente emergenza Covid-19 ha reso evidente, delle peculiari fragilità di persone che convivono con una patologia pregressa e cronica, come nel caso degli emofilici e che si impegnino a dare risposte ai bisogni dei pazienti che rimangono ancor oggi insoddisfatti, adoperandosi al meglio per attivare servizi concreti a salvaguardia del diritto alla salute di tutti i cittadini, a partire da quelli più deboli ed esposti".
Un'altra parola chiave è empowerment del paziente, cioè conquista della consapevolezza di sé e del controllo sulle proprie scelte e azioni attraverso un percorso di formazione.
"Un sostegno formativo può certamente migliorare la capacità di affrontare al meglio la propria situazione - afferma Andrea Buzzi, presidente della Fondazione Paracelso che promuove progetti di ricerca scientifica e interventi sociali al fine di migliorare l'assistenza alle persone con emofilia - Scopo dell'educazione terapeutica, in effetti, è quello di assicurare al paziente un'informazione adeguata, così che possa curarsi al meglio delle possibilità offerte dalla medicina rispetto ai suoi bisogni e alle sue condizioni". E "favorendo il pieno inserimento della persona e della sua famiglia nel corpo sociale secondo i desideri e le aspettative".
Diversi sono i progetti specifici attivati dall'azienda protagonista del caso studio analizzato nel rapporto. Uno è per esempio PK@Home, servizio di assistenza domiciliare attivato nel 2017 e realizzato da Csl Behring per aiutare i Centri Emofilia a sostenere il carico terapeutico venendo al contempo incontro alla necessità delle persone di conciliare terapie e vita privata. Il programma, spiega Cristina Santoro, Azienda ospedaliera universitaria Policlinico Umberto I di Roma - permette ai pazienti di effettuare l'analisi farmacocinetica a domicilio, diminuendo così gli accessi ai centri. Al contempo offre ai centri risorse dedicate ai fini dell’addestramento infermieristico, garantendo elevati standard qualitativi e di sicurezza grazie al personale altamente qualificato".
Altro fronte su cui lavorare, prosegue Santoro, "è la raccolta dei dati sull'esperienza di 'real life'. È essenziale che un'azienda farmaceutica promuova raccolte di dati che riflettano ciò che accade nella pratica clinica; nel caso" della terapia "rVIII-Single Chain ciò è stato realizzato con il progetto di interviste a medici e pazienti".
Un altro dei progetti esaminati è stato sviluppato con l’emergenza Covid-19. Si chiama Factors@Home ed è un servizio di consegna a domicilio dei medicinali per l'emofilia attivo su tutto il territorio nazionale fino al 30 settembre 2020. "La prestazione non prevede alcun onere economico per il paziente né per la struttura sanitaria - sottolinea Oliver Schmitt, amministratore delegato di Csl Behring Italia - Factors@Home vuole garantire la continuità terapeutica con i medicinali salvavita e, allo stesso tempo, ridurre il numero di accessi ai presidi farmaceutici contribuendo al rispetto dei programmi di tutela della salute previsti dalle istituzioni".
"La pandemia, è ormai chiaro, ha messo ancora più in evidenza la necessità di questo approccio olistico da parte dell’azienda e il ruolo che essa può avere nella generazione di valore per il paziente e per il sistema sanitario", conclude Schmitt.