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Roma, 7 ago. (Adnkronos Salute) - Identificato un nuovo potenziale bersaglio terapeutico per il trattamento della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), la più grave e conosciuta fra le malattie degenerative che colpiscono i motoneuroni, ossia i neuroni responsabili del movimento, localizzati a livello della corteccia cerebrale e del midollo spinale. La scoperta è opera di un gruppo di ricercatori guidati dall’Irccs ospedale San Raffaele, in collaborazione con Università degli studi di Milano e Istituto di biofisica del Cnr. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica 'Nature Communication'.
L'equipe ha osservato in laboratorio - in colture cellulari di motoneuroni e in modelli sperimentali di malattia - una riduzione del complesso molecolare del Retromer, un meccanismo che media il trasporto intracellulare delle proteine che stanno per essere riciclate o distrutte e che già da diversi anni è associato a malattie neurodegenerative, quali Parkinson e Alzheimer, ma mai alla Sla. I ricercatori hanno poi sviluppato una serie di molecole in grado di stabilizzare questo complesso molecolare, riducendo efficacemente nei modelli sperimentali il processo degenerativo dei motoneuroni. E rallentando, così, la progressione della malattia.
"Il lavoro è di natura strettamente pre-clinica - precisa Gianvito Martino, neurologo e direttore scientifico dell’Irccs ospedale San Raffaele, tra i coordinatori dello studio insieme al professor Pierfausto Seneci dell’Università degli Studi di Milano e al dottor Mario Milani dell’Istituto di Biofisica del Cnr di Milano - e si basa su osservazioni fatte in modelli sperimentali della malattia. Ma, con debita cautela, pensiamo che questo approccio possa essere ulteriormente sviluppato sino alla sperimentazione sui pazienti - sottolinea - Sebbene al momento non esista una terapia in grado di guarire la Sla, negli ultimi anni le ricerche in questa direzione si sono moltiplicate e la speranza di trovare presto un rimedio definitivo si fa sempre più concreta".
L'equipe ha osservato in laboratorio - in colture cellulari di motoneuroni e in modelli sperimentali di malattia - una riduzione del complesso molecolare del Retromer, un meccanismo che media il trasporto intracellulare delle proteine che stanno per essere riciclate o distrutte e che già da diversi anni è associato a malattie neurodegenerative, quali Parkinson e Alzheimer, ma mai alla Sla. I ricercatori hanno poi sviluppato una serie di molecole in grado di stabilizzare questo complesso molecolare, riducendo efficacemente nei modelli sperimentali il processo degenerativo dei motoneuroni. E rallentando, così, la progressione della malattia.
"Il lavoro è di natura strettamente pre-clinica - precisa Gianvito Martino, neurologo e direttore scientifico dell’Irccs ospedale San Raffaele, tra i coordinatori dello studio insieme al professor Pierfausto Seneci dell’Università degli Studi di Milano e al dottor Mario Milani dell’Istituto di Biofisica del Cnr di Milano - e si basa su osservazioni fatte in modelli sperimentali della malattia. Ma, con debita cautela, pensiamo che questo approccio possa essere ulteriormente sviluppato sino alla sperimentazione sui pazienti - sottolinea - Sebbene al momento non esista una terapia in grado di guarire la Sla, negli ultimi anni le ricerche in questa direzione si sono moltiplicate e la speranza di trovare presto un rimedio definitivo si fa sempre più concreta".
Ultimo aggiornamento: 07 Agosto 2020
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