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Milano, 24 giu. (AdnKronos Salute) - Dovrebbe essere disponibile entro l'anno, anche nel nostro Paese, Car-T, l'innovativa terapia che 'arma' le cellule del sistema immunitario del paziente ed è destinata a cambiare il trattamento di tumori del sangue finora senza cura. In Italia potrebbero beneficiarne circa 400 adulti e una quarantina di bambini l'anno, con percentuali di guarigione che raggiungono, secondo i risultati dei trial clinici, il 40-50%.
Questo il quadro tracciato dai professori Paolo Corradini, presidente della Società italiana di ematologia e direttore della Divisione di ematologia della Fondazione Irccs Istituto nazionale tumori di Milano, e Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità e direttore del Dipartimento di onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell'ospedale Bambino Gesù di Roma, in occasione del '1st Italian Workshop on Cart T- Cell Therapy', che ha riunito oggi a Milano i massimi esperti del settore.
Car-T è "una terapia rivoluzionaria - spiega Corradini - che usa un farmaco vivente, le cellule del paziente: i linfociti T vengono prelevati e poi geneticamente modificati in laboratorio in modo da renderli capaci di aggredire le cellule tumorali. Una volte reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle attivando la risposta immunitaria". L'esperto stima che entro la fine dell'anno, o all'inizio del prossimo, Car-T dovrebbe essere disponibile in Italia: si è ormai alle battute finali di una lunga trattativa, in Aifa, sul prezzo, "che permetterà di avere a disposizione, come in altri casi - afferma Corradini - i farmaci migliori al costo più basso all'interno di un servizio sanitario universalistico".
"Siamo partiti in ritardo rispetto ad altri Paesi, ma ormai ci siamo - prosegue Corradini - speriamo che l'autorizzazione dell'Aifa arrivi quanto prima per poter iniziare a trattare dei pazienti entro la fine dell'anno", ribadisce. Secondo la stima degli esperti, sulla base delle indicazioni approvate dall'Agenzia europea del farmaco, potrebbero beneficiarne in Italia circa 40 bambini con leucemia linfoblastica acuta o un linfoma aggressivo a cellule B e di circa 400-500 adulti con queste due neoplasie.
Molte sono le speranze, alimentate dai dati prodotti nei trial clinici: "Abbiamo ormai una porzione importante di pazienti che ha ottenuto una guarigione definitiva - sottolinea Locatelli - il 40% dei bambini con leucemia linfoblastica acuta e circa il 30% degli adulti trattati per un linfoma aggressivo. Queste percentuali, che ambiamo a incrementare ulteriormente, sono già importanti se si considera che sono state ottenute in pazienti che avevano fallito tutte le terapie convenzionali, compreso il trapianto di midollo da donatore".
A un anno dal primo via libera europeo per la terapia con cellule Car-T - indicata per i pazienti fino ai 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta a differenziazione B cellulare (Lla-Bcp) in ricaduta o refrattari ai trattamenti convenzionali e per i pazienti adulti con linfomi anch'essi resistenti alle terapie - non sono stati però ancora individuati i centri specializzati che eseguiranno il trattamento in Italia.
"Non è una terapia che si può estendere in maniera capillare a ogni ospedale - ci tiene a precisare Locatelli - è importante che venga gestita in centri in grado di assicurare una diagnosi tempestiva e un altrettanto rapido trattamento delle complicanze potenzialmente associate a queste terapie, in particolare la sindrome da rilascio citochinico e la neurotossicità".
Gli ematologi propongono di pensare, oltre a un Drg apposito, alla costituzione di 'Car-T Cells Team', un team multidisciplinare in grado di selezionare i pazienti, produrre le cellule, gestire le complicanze ed eseguire un monitoraggio a lungo termine. "E' importantissimo - evidenzia Locatelli - creare una stretta collaborazione fra tutte le figure coinvolte, ematologi, intensivi e neurologi. E' assolutamente cruciale il ruolo degli infermieri, come lo sarà quello dei farmacisti".
Questo il quadro tracciato dai professori Paolo Corradini, presidente della Società italiana di ematologia e direttore della Divisione di ematologia della Fondazione Irccs Istituto nazionale tumori di Milano, e Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità e direttore del Dipartimento di onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell'ospedale Bambino Gesù di Roma, in occasione del '1st Italian Workshop on Cart T- Cell Therapy', che ha riunito oggi a Milano i massimi esperti del settore.
Car-T è "una terapia rivoluzionaria - spiega Corradini - che usa un farmaco vivente, le cellule del paziente: i linfociti T vengono prelevati e poi geneticamente modificati in laboratorio in modo da renderli capaci di aggredire le cellule tumorali. Una volte reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle attivando la risposta immunitaria". L'esperto stima che entro la fine dell'anno, o all'inizio del prossimo, Car-T dovrebbe essere disponibile in Italia: si è ormai alle battute finali di una lunga trattativa, in Aifa, sul prezzo, "che permetterà di avere a disposizione, come in altri casi - afferma Corradini - i farmaci migliori al costo più basso all'interno di un servizio sanitario universalistico".
"Siamo partiti in ritardo rispetto ad altri Paesi, ma ormai ci siamo - prosegue Corradini - speriamo che l'autorizzazione dell'Aifa arrivi quanto prima per poter iniziare a trattare dei pazienti entro la fine dell'anno", ribadisce. Secondo la stima degli esperti, sulla base delle indicazioni approvate dall'Agenzia europea del farmaco, potrebbero beneficiarne in Italia circa 40 bambini con leucemia linfoblastica acuta o un linfoma aggressivo a cellule B e di circa 400-500 adulti con queste due neoplasie.
Molte sono le speranze, alimentate dai dati prodotti nei trial clinici: "Abbiamo ormai una porzione importante di pazienti che ha ottenuto una guarigione definitiva - sottolinea Locatelli - il 40% dei bambini con leucemia linfoblastica acuta e circa il 30% degli adulti trattati per un linfoma aggressivo. Queste percentuali, che ambiamo a incrementare ulteriormente, sono già importanti se si considera che sono state ottenute in pazienti che avevano fallito tutte le terapie convenzionali, compreso il trapianto di midollo da donatore".
A un anno dal primo via libera europeo per la terapia con cellule Car-T - indicata per i pazienti fino ai 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta a differenziazione B cellulare (Lla-Bcp) in ricaduta o refrattari ai trattamenti convenzionali e per i pazienti adulti con linfomi anch'essi resistenti alle terapie - non sono stati però ancora individuati i centri specializzati che eseguiranno il trattamento in Italia.
"Non è una terapia che si può estendere in maniera capillare a ogni ospedale - ci tiene a precisare Locatelli - è importante che venga gestita in centri in grado di assicurare una diagnosi tempestiva e un altrettanto rapido trattamento delle complicanze potenzialmente associate a queste terapie, in particolare la sindrome da rilascio citochinico e la neurotossicità".
Gli ematologi propongono di pensare, oltre a un Drg apposito, alla costituzione di 'Car-T Cells Team', un team multidisciplinare in grado di selezionare i pazienti, produrre le cellule, gestire le complicanze ed eseguire un monitoraggio a lungo termine. "E' importantissimo - evidenzia Locatelli - creare una stretta collaborazione fra tutte le figure coinvolte, ematologi, intensivi e neurologi. E' assolutamente cruciale il ruolo degli infermieri, come lo sarà quello dei farmacisti".
Ultimo aggiornamento: 24 Giugno 2019
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