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Roma, 8 giu. (Adnkronos Salute) - Sono stati trattati con successo i primi tre bambini sottoposti in Italia alla terapia con cellule Car-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata. I tre piccoli pazienti erano affetti da un particolare tipo di leucemia – la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (Lla-Bcp) – dimostratasi refrattaria a tutte le terapie convenzionali. Lo annuncia il ministero della Salute in una nota. Già due settimane dopo l’infusione, nei tre bambini è stata accertata la remissione completa della malattia. Per loro i trattamenti convenzionali non avevano sortito i risultati attesi. Su uno dei tre bambini aveva addirittura fallito anche una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche, ricorda il ministero.
I tre bambini sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte dall’Officina farmaceutica dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto Car-T Italia. Il progetto è stato promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al ministero della Salute, per mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale. Per tutti e tre i bambini sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento ed è stata documentata la remissione completa della malattia.
I tre piccoli pazienti sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate, per esprimere un recettore chiamato Car (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale Cd19.
"Il sistema automatizzato consente di produrre in sole due settimane più lotti di cellule Car-T contemporaneamente all’interno dello stesso ambiente, di ridurre il personale necessario alla manifattura, di contenere il rischio di contaminazione dei prodotti e di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili, limitando notevolmente i costi di produzione. Grazie alle caratteristiche di questo approccio, la terapia si rende più accessibile anche per i pazienti affetti dalle forme più aggressive di malattia", evidenziano gli esperti.
Nei tre casi è stato possibile ottenere un numero di cellule Car-T largamente superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento, consentendo di congelare parte delle cellule prodotte, per gli eventuali trattamenti futuri di consolidamento. Una capacità di scorta, che dimostra la fattibilità e l’efficienza del processo produttivo - prosegue il ministero della Salute - Nei tre pazienti l’infusione del prodotto a fresco è stata ben tollerata, facendo registrare come effetto collaterale solamente febbre, dovuta al rilascio di molecole infiammatorie (le citochine) da parte delle cellule Car-T.
Il successo sui tre bambini "è un risultato preliminare estremamente promettente - si sottolinea - a conferma di come la nuova piattaforma di cellule Car-T dimostri una notevole efficacia contro le forme refrattarie di Lla-Bcp, pur essendo stata testata soltanto al livello di dose più basso, come previsto dalla fase I di sperimentazione. Lo studio proseguirà con la valutazione di altri due livelli di dose e con l’attivazione della fase II, nella quale si impiegherà la dose raccomandata, identificata nella fase I".
Il Progetto di ricerca su cellule Car-T per patologie ematologiche maligne e per tumori solidi è condotto dagli Irccs della Rete alleanza contro il cancro (Acc) sulla base dell’ordine del giorno della Camera dei deputati del 30 dicembre 2019, che ha delineato il percorso attuativo per lo sviluppo di queste nuove terapie. Il progetto è finalizzato a comprendere meglio i meccanismi che regolano l’efficacia o l’eventuale tossicità associata all’impiego di questa forma innovativa d’immunoterapia, a sviluppare questo approccio terapeutico anche per pazienti affetti da neoplasie solide e ad identificare i processi produttivi capaci di rendere disponibili queste terapie per il maggior numero possibile di pazienti.
I tre bambini sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte dall’Officina farmaceutica dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto Car-T Italia. Il progetto è stato promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al ministero della Salute, per mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale. Per tutti e tre i bambini sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento ed è stata documentata la remissione completa della malattia.
I tre piccoli pazienti sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate, per esprimere un recettore chiamato Car (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale Cd19.
"Il sistema automatizzato consente di produrre in sole due settimane più lotti di cellule Car-T contemporaneamente all’interno dello stesso ambiente, di ridurre il personale necessario alla manifattura, di contenere il rischio di contaminazione dei prodotti e di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili, limitando notevolmente i costi di produzione. Grazie alle caratteristiche di questo approccio, la terapia si rende più accessibile anche per i pazienti affetti dalle forme più aggressive di malattia", evidenziano gli esperti.
Nei tre casi è stato possibile ottenere un numero di cellule Car-T largamente superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento, consentendo di congelare parte delle cellule prodotte, per gli eventuali trattamenti futuri di consolidamento. Una capacità di scorta, che dimostra la fattibilità e l’efficienza del processo produttivo - prosegue il ministero della Salute - Nei tre pazienti l’infusione del prodotto a fresco è stata ben tollerata, facendo registrare come effetto collaterale solamente febbre, dovuta al rilascio di molecole infiammatorie (le citochine) da parte delle cellule Car-T.
Il successo sui tre bambini "è un risultato preliminare estremamente promettente - si sottolinea - a conferma di come la nuova piattaforma di cellule Car-T dimostri una notevole efficacia contro le forme refrattarie di Lla-Bcp, pur essendo stata testata soltanto al livello di dose più basso, come previsto dalla fase I di sperimentazione. Lo studio proseguirà con la valutazione di altri due livelli di dose e con l’attivazione della fase II, nella quale si impiegherà la dose raccomandata, identificata nella fase I".
Il Progetto di ricerca su cellule Car-T per patologie ematologiche maligne e per tumori solidi è condotto dagli Irccs della Rete alleanza contro il cancro (Acc) sulla base dell’ordine del giorno della Camera dei deputati del 30 dicembre 2019, che ha delineato il percorso attuativo per lo sviluppo di queste nuove terapie. Il progetto è finalizzato a comprendere meglio i meccanismi che regolano l’efficacia o l’eventuale tossicità associata all’impiego di questa forma innovativa d’immunoterapia, a sviluppare questo approccio terapeutico anche per pazienti affetti da neoplasie solide e ad identificare i processi produttivi capaci di rendere disponibili queste terapie per il maggior numero possibile di pazienti.
Ultimo aggiornamento: 08 Giugno 2021
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